國(guó)際血友病聯(lián)盟(WFH)曾在2012年“血友病管理指南”中指出,歐美國(guó)家凝血因子Ⅷ人均至少應(yīng)達(dá)到1IU/人,而平均水平為2.5IU/人。
按照這個(gè)標(biāo)準(zhǔn),我國(guó)的凝血因子供應(yīng)尚存在較大缺口。根據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院輸血所調(diào)查統(tǒng)計(jì)顯示的數(shù)字,2015年,我國(guó)凝血因子Ⅷ的國(guó)內(nèi)總體供應(yīng)量約為75萬(wàn)瓶(200IU/每瓶),如果加上進(jìn)口產(chǎn)品,我國(guó)血友病患者人均用藥量不足0.2IU。
近年來(lái),凝血因子供應(yīng)相對(duì)恒定、增長(zhǎng)不大,但需求是變的。隨著經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展、生活水平和醫(yī)療水平的提高,可能會(huì)有更多的血友病患者被診斷出來(lái),凝血因子的需求也會(huì)相應(yīng)增加。并且,我國(guó)凝血因子產(chǎn)品供應(yīng)在地域上存在不平衡現(xiàn)象:北上廣地區(qū)用藥基本能得到保障,而廣大中西部地區(qū)的產(chǎn)品供應(yīng)卻相對(duì)不足。
凝血因子供需缺口的狀況,應(yīng)從多方面著手進(jìn)行改善。
首先,應(yīng)該摸清需求現(xiàn)狀,有針對(duì)性的提高相關(guān)產(chǎn)品的供應(yīng)能力。但這項(xiàng)工作開(kāi)展起來(lái)難度較大。血友病登記工作已經(jīng)開(kāi)展多年,但目前登記在冊(cè)的卻只有1萬(wàn)多人。
其次,目前我國(guó)擁有產(chǎn)品文號(hào)、能夠生產(chǎn)凝血因子Ⅷ的生產(chǎn)企業(yè)僅有6家。全國(guó)每年采集的5000多噸血漿用于凝血因子Ⅷ生產(chǎn)的僅占1/3,還有大量血漿未用于生產(chǎn)凝血因子,血漿資源浪費(fèi)嚴(yán)重。為此,此前國(guó)家出臺(tái)了價(jià)撥冷沉淀的政策,以支持提高血漿綜合利用率。當(dāng)下希望國(guó)家能夠繼續(xù)推進(jìn)這項(xiàng)工作。
第三,凝血因子除了來(lái)源于人血漿,還可以通過(guò)基因重組的方法生產(chǎn)。但是目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)企業(yè)獲得相關(guān)基因重組產(chǎn)品文號(hào),仍需要從國(guó)外進(jìn)口,且產(chǎn)品價(jià)格也較為昂貴。因此,希望可以加快推動(dòng)國(guó)內(nèi)基因重組產(chǎn)品的生產(chǎn)。
最后,從源頭上講,我國(guó)的血漿采集能力仍然較弱,這也導(dǎo)致生產(chǎn)凝血因子的原料血漿有限。因此,在強(qiáng)化國(guó)內(nèi)單采血漿站依法依規(guī)采漿、合理規(guī)劃設(shè)置單采血漿站、提高血漿采集供應(yīng)能力的同時(shí),完全可以參照歐美國(guó)家多年的經(jīng)驗(yàn)和做法,將無(wú)償獻(xiàn)血富余的血漿調(diào)劑出來(lái)用于凝血因子等血液制品的生產(chǎn)。
另外,未來(lái)或許可以通過(guò)科技手段,比如基因治療、干細(xì)胞治療等方法減少血友病治療對(duì)于凝血因子的依賴。